糖尿病患儿可以进行造血干细胞移植吗
糖尿病患儿可以进行造血干细胞移植吗
对许多糖尿病患者及家长来说,如果他的孩子能像白血病孩子一样能进 行造血干细胞移植就好了,但目前造血干细胞移植治疗糖尿病还属于临床试 验阶段,干细胞移植可能有一定疗效,但其安全性、有效性、治愈率及远期疗 效还不确切,且至今学术期刊未见任何相关的临床病例资料,所以目前该方 法还不能作为糖尿病常规治疗,需要慎重选择。糖尿病虽然是终生性疾病, 没有根治方法,但只要控制好血糖,就不会有问题。
贫血怎么治疗
1、药物治疗:切忌滥用补血药,必须严格掌握各种药物的适应症。例如维生素B12及叶酸适用于治疗巨幼细胞性贫血;铁剂仅用于缺铁性贫血,不能用于非缺铁性贫血,因会引起铁负荷过重,影响重要器官如心、肝、胰等的功能。
2、调节免疫:坚持标本兼治的方针,调整机体的免疫功能,达到滋阴清热,泻火解毒,凉血止血的功效,进而减少造血负调控因子的产生,解除对骨髓造血的抑制。
3、改善造血微环境:再生障碍性贫血主要以骨髓造血细胞减少为发病机制,所以改善造血具有益气补血,活血化瘀,温肾键脾的功效,提高患者骨髓集落刺激因子及骨髓间质细胞,改善造血微环境,促进造血细胞的生成发育。
4、输血:输血主要的优点是能迅速减轻或纠正贫血。因此必须正确掌握输血的适应症,如需大量输血,为了减轻心血管系统的负荷过和减少输血反应,可输注浓缩红细胞。这也是治疗贫血的方法之一。
5、修复造血干细胞:可通过食用中草药促进造血干细胞的增殖,提高机体细胞的活性,进而达到补益脾肾的功效,通过调节机体的免疫系统,最终修复造血干细胞。
6、造血干细胞移植:对于重型β地中海贫血患者来说,如有HLA相配的造血干细胞供者,均建议进行造血干细胞移植,有望得到根治。
7、红细胞输注:中间型α和非重型β地中海贫血患者可少量输注红细胞,重型β地中海贫血患者应从早期开始给予中、高量输血。同时给予铁鳌合剂治疗可预防含铁血黄素沉着症。
8、骨髓移植:目前仍在研究试用阶段,主要用于急性再生障碍性贫血之早期未经输血或极少输过血的病人,如果移植成功,可能获得治愈。这就属于治疗贫血的措施。
小儿急性白血病并非首选骨髓移植
一般来说,急淋的白血病患儿只要治疗及时,大部分儿童白血病都是可以治愈的。但是白血病患儿的家属需要明确的是骨髓移植并非为所有的儿童白血病患者首选。
儿童白血病以急性白血病为主,包括急性淋巴细胞白血病,简称“急淋”和急性粒细胞白血病,简称“急粒”。“急淋”所占比例比较大,70%左右。儿童白血病病人首先要做化疗,骨髓移植并不是首选的治疗方案。只有那些复发、难治的慢性粒细胞白血病患儿,才有做骨髓移植的必要。
而且,据有关报道,现在欧美等国在治疗白血病患儿时,主要也采用化疗方案,而把骨髓移植视为二线的治疗措施。
骨髓移植难匹配
确定要进行骨髓移植的儿童患者,首先要寻找合适的造血干细胞供者。
供者主要有三种来源:自体干细胞(如脐带血)、亲属供者(有血缘关系的)、无关供者(没有血缘关系的)。而现在,由于独生子女不断增多,亲属供者越来越少,因此合适的供者主要从无关供者中寻找,匹配起来比较困难。
移植过程大风险大
移植也是一个很复杂的过程,随时都有可能发生危险。手术中,要把异体提供的造血干细胞移植到患者体内,首先要杀死体内不正常的造血细胞;其次是要抑制人体免疫系统的功能,使它容易接受外来的干细胞。
所以,那种儿童得了白血病必须要做骨髓移植的观点是绝对错误的。
保存脐带血的作用
1.由于脐带血中含有大量的造血干细胞,所以能重建人体造血、免疫系统功能。医学上进行造血干细胞移植可以治疗人体血液系统、免疫系统,以及遗传代谢性、先天性疾病多种危险的重疾,包括血液系统恶性肿瘤、血红蛋白病、骨髓造血功能衰竭、卵巢癌等,目前已经被广泛地应用于临床治疗中。
2.脐带血在有血缘关系的亲属中使用率为25%~50%,如家族中有成员身患血液系统、免疫系统等重疾时,就能加大在自身家族中找到供者的几率。
3.脐带血可以长期保存,而且未受到放射、药物、毒物、病菌或其他环境的污染,随时取用,方便快捷,而且以脐带血做异基因移植时,排斥反应较少,发生移植物抗宿主疾病的程度也比骨髓移植轻。
4.脐带血的保存不仅是对孩子健康的一份保障,也可以选择捐献给慈善机构,共享给需要造血干细胞移植的病人。
5.从医学发展角度出发,脐带血还具有器官克隆、修复衰老组织器官、抵抗人体衰老的作用,对癌症、神经脊髓损伤的治疗也已经进入临床试验阶段。
儿童白血病应该如何治疗
白血病虽为恶性肿瘤,但儿童白血病尤其是急性淋巴细胞白血病,在经过几十年努力后,在今天已不是不治之症,儿童白血病的无病生存率和治愈率,已取得了显著、稳定的增长。
不同种类、型别的儿童白血病在治疗方法、治疗反应和预后上是不相同的,所以对白血病进行正确的MICM诊断是合理治疗的前提。如果单独采用形态学对白血病进行分型,则不能全面反映肿瘤细胞的生物学特性,治疗存在盲目性,因而会出现治疗不足或治疗过度的倾向,严重影响小儿白血病的无病生存率和治愈率,因此要结合白血病细胞的免疫抗原、染色体和融合基因进行MICM分型,既可准确地诊断,也有助于制订策略性个体化化疗方案及评估预后。近30年来,由于分子生物学、免疫学、细胞遗传学和骨髓体外培养等技术的进步,治疗方法的不断改进,儿童白血病的无病生存率和治愈率已显著提高。
目前认为低危型和中危型急性淋巴细胞白血病,联合化疗是其首要的根治方法,5年无病生存率已高达80%以上,而造血干细胞移植的5 年无病生存也仅达70%-80%,所以对低、中危型急淋,目前首选联合化疗,而不是造血干细胞移植。对高危型儿童急淋,由于强化疗方案的改进,其5年无病生存率也达50%,应进行规范化疗,择期进行造血干细胞移植。对急性非淋巴细胞白血病应进行分型,对中危型急性非淋巴细胞白血病应选用包括大剂量阿糖胞苷在内的规范化疗,对高危型急非淋应在第一次完全缓解后进行造血干细胞移植。急性早幼粒细胞白血病由于采用维甲酸、三氧化二砷等的治疗,5年无病生存率已达 70%以上,目前首选化疗,而不是造血干细胞移植。
儿童白血病治疗是一个非常细致、策略性很强的过程。联合化疗包括诱导、巩固、维持、强化和中枢神经系统、睾丸等髓外白血病预防等多个环节,各治疗环节相互补充,最大限度地消灭体内白血病细胞并达到根治的目的。在治疗过程中,要求专业人员具有熟练的技术和丰富的经验,从治疗开始就要将争取长期持续缓解作为工作的既定目标,绝不能仅仅满足于开始的诱导缓解或短期的成功。医务人员除了具备相应的血液学知识外,还应具备沉着、熟练地紧急处理重症感染以及某些严重并发症的能力。
儿童白血病的治疗同时又是一个复杂、持续的过程,任何治疗的中断或疏忽都会导致患儿病情的复发,使以往的努力变得毫无意义,且给患儿带来无可挽回的后果。因此,我们在不断完善儿童白血病策略性个体化治疗的同时,加强对白血病患儿及其家长的管理和随访,重视对患儿和家长的心理治疗,治疗前后均将病情向家长详细交待。通过座谈会、联欢会的形式达到相互交流、彼此理解、增强信心,以配合治疗。即使对于已经临床停药的患儿,我们也要求定期来院随访,做全面体格检查,监测并尽量清除可能存在的微小残留病。白血病患儿在经过早期的强化疗阶段以后,应恢复上学,尤其是停药后更应调整心态,象其它儿童一样学习、玩耍、交际。因为必要的校园生活和社会交际可以激发积极上进的心态,从而调整机体的免疫系统,可以达到清除体内微小残留白血病的目的。
关于骨髓移植有哪些常见问题
一、什么是骨髓?
骨髓是存在于长骨(如肱骨、股骨)的骨髓腔和扁平骨(如髂骨)的稀松骨质间的网眼中,是一种海绵状的组织,能产生血细胞的骨髓略呈红色,称为红骨髓。 人出生时,红骨髓充满全身骨髓腔,随着年龄增大,脂肪细胞增多,相当部分红骨髓被黄骨髓取代,最后几乎只有扁平骨骨髓腔中有红骨髓。此种变化可能是由于成 人不需全部骨髓腔造血,部分骨髓腔造血已足够补充所需血细胞。当机体严重缺血时,部分黄骨髓可被红骨髓替代,骨髓的造血能力显著提高
二、人体中有多少骨髓?
人体骨髓量与体重等因素相关,成年人骨髓量一般为3千克左右。
三、什么是造血干细胞?它能再生吗?
造血干细胞是能自我更新、有较强分化发育和再生能力、可以产生各种类型血细胞的一类细胞。造血干细胞来源于红骨髓,可以经血流迁移到外周血液循环中,不会因献血和捐献造血干细胞而损坏造血功能。
四、什么是造血干细胞移植?
正常人的造血干细胞通过静脉输注到患者体内,重建患者的造血功能和免疫功能,达到治疗某些疾病的目的,此一过程既为造血干细胞移植。
五、造血干细胞移植的分类?
根据造血干细胞来源可分为骨髓造血干细胞移植、外周血造血干细胞移植、脐带血造血干细胞移植。
六、造血干细胞移植能治疗哪些疾病?
造血干细胞移植可用于治疗肿瘤性疾病如:白血病、某些恶性实体瘤等,以及非肿瘤性疾病如:再生障碍性贫血、重症免疫缺陷病、急性放射病、地中海贫血等。
骨髓移植
1.根据造血干细胞的来源分为骨髓、外周血、脐带血等。
2.根据供受者关系分类
(1)自体造血干细胞移植 将自体正常或疾病缓解期的造血干细胞保存起来,在患者接受大剂量化疗后回输造血干细胞。
(2)同基因造血干细胞移植 指同卵孪生之间的移植。
(3)异基因造血干细胞移植 同胞人类白细胞抗原(HLA)相合、亲缘HLA不全相合或半相合、非亲缘HLA相合、非亲缘HLA不全相合等。
3.根据供受体之间HLA配型分为HLA相合同胞移植、HLA相合非亲缘移植、亲缘HLA不全相合/半相合移植。
4.根据有无细胞体外处理,分为未经体外处理、CD34+细胞富集、T细胞去除、单克隆抗体处理后、化疗药物体外处理净化、体外扩增后细胞及基因修饰细胞等。
5.根据移植前预处理方案分类(1)清髓性移植 如果没有外源性造血干细胞支持,清髓强度使造血系统3个月内无法自行恢复。
(2)非清髓性移植 预处理强度有所降低。如果没有外源性造血干细胞支持,造血系统在3个月内自行恢复。
地中海贫血能治愈么
地中海贫血是一种易防难治的病情,轻型无症状可不用治疗,重型地中海贫血要进行造血干细胞移植。
不进行造血干细胞移植的患者只能依靠输血,由于长期输血会导致铁沉积在肝、脾等器官内,引起这些器官功能衰竭,所以需规律使用除铁剂去铁治疗(详见第 24 问「不应用铁鳌合剂有什么危险」),定期抽血化验血清铁蛋白,尽量延缓铁沉积。
脐带血能治白血病吗 脐带血是什么
脐带血是新生儿出生时,脐带被结扎后残留在脐带及胎盘中的血。因为它含有大量未成熟的造血干细胞,可以通过进行造血干细胞移植来治疗疾病,它的采集简单安全,对宝宝和妈妈都不会造成任何伤害。
地中海贫血症能治好吗
地中海贫血能治愈吗?地中海贫血主要以预防为主,轻型无症状可不用治疗,重型地中海贫血要进行造血干细胞移植,若不进行造血干细胞移植,患者就只能依靠输血、长期使用除铁剂维持生命,同时配合使用除铁剂,即便如此,长期输血,铁也会越来越多地沉积在肝、脾等器官内,进而引起这些器官功能衰竭而导致患者死亡。并且造血干细胞移植也存在相当大的危险性。
有重度地中海贫血的孕妇就要特别注意了,经检查证实胎儿有重度地中海型贫血,最好施行人工流产,终止怀孕。如果检查的结果表明胎儿的基因正常或是属于轻度的地中海型贫血,则可安心地续继怀孕生产。轻型地贫无需特殊治疗,中间型和重型地贫可采取输血和去铁治疗,在平时的生活中注意休息和营养积极预防感染,适当补充叶酸和维生素E。
孕妇地中海贫血怎么办
地中海贫血是人群中最常见的不完全显性的慢性溶血性贫血病。其发病机制是合成血红蛋白的珠蛋白链减少或缺失导致血红蛋白结构异常,异常血红蛋白的红细胞变形性降低,寿命缩短,可以提前被人体的肝脾等破坏,导致贫血甚至发育等异常,这种疾病也就是医学上讲的溶血性贫血。
地中海贫血主要以预防为主,轻型无症状可不用治疗, 重型地中海贫血要进行造血干细胞移植,若不进行造血干细胞移植,患者就只能依靠输血、长期使用除铁剂维持生命,同时配合使用除铁剂,即便如此,长期输血,铁也会越来越多地沉积在肝、脾等器官内,进而引起这些器官功能衰竭而导致患者死亡。并且造血肝细胞移植也存在相当大的危险性。
有重度地中海贫血的孕妇就要特别注意了,经检查证实胎儿有重度地中海型贫血,最好施行人工流产,终止怀孕。如果检查的结果表明胎儿的基因正常或是属于轻度的地中海型贫血,则可安心地续继怀孕生产。轻型地贫无需特殊治疗,中间型和重型地贫可采取输血和去铁治疗,在平时的生活中注意休息和营养积极预防感染,适当补充叶酸和维生素E。